Définition d’outils d’évaluation de la qualité de vie et de seuils de sévérité chez les patients atteints de neurofibromatose de type 1 ayant des neurofibromes cutanés
Cohorte:
Neurofibromatoses
Investigateur principal:
Pr. Pierre Wolkenstein / Dr. Laura Fertitta
Assistance Publique – Hôpitaux de Paris (AP-HP)
DOI :
10.82408/30cy-ha62
Dates :
Conception : Octobre 2021
Lancement : Décembre 2021
Publication : Novembre 2023
Résumé
L'étude vise à évaluer et comparer des outils de mesure de la qualité de vie chez des patients adultes atteints de neurofibromatose de type 1, en particulier le CutNF-Skindex et une question d'ancrage, afin de déterminer la valeur minimale perceptible correspondant à une dégradation de la qualité de vie. Il s'agit d'une étude observationnelle prospective réalisée au sein de la cohorte en ligne ComPaRe Neurofibromatose. Les participants majeurs rapportant une neurofibromatose de type 1 sont inclus. Les données sont recueillies via des questionnaires en ligne administrés à deux reprises à trois mois d'intervalle, et sont complétées par les données du suivi général de ComPaRe et de la cohorte spécifique.
Abstract
The study aims to evaluate and compare quality of life assessment tools in adult patients with neurofibromatosis type 1, specifically the CutNF-Skindex and an anchor question, to determine the minimal perceptible value indicating a deterioration in quality of life. This is a prospective observational study conducted within the ComPaRe Neurofibromatosis online cohort. Adult participants reporting neurofibromatosis type 1 are included. Data are collected via online questionnaires administered twice at a three-month interval, and are supplemented by data from the general ComPaRe follow-up and the specific cohort.