Résumé

Cette étude vise à compléter et valider un ensemble de domaines d’évaluation des traitements pour les neurofibromes cutanés chez les patients atteints de neurofibromatose de type 1. Il s’agit d’une étude transversale observationnelle, réalisée auprès d’adultes déclarant une neurofibromatose de type 1 et participant à la cohorte ComPaRe Neurofibromatose. Le recueil des données se fait par questionnaires en ligne sécurisés, comprenant la liste des domaines d’évaluation établie en amont, ainsi que deux questions ouvertes sur leur pertinence et l’éventuelle absence de critères importants. Les données complémentaires issues du suivi général de ComPaRe sont également utilisées.

Abstract

This study aims to complete and validate a set of outcome domains for treatments of cutaneous neurofibromas in patients with neurofibromatosis type 1. It is a cross-sectional observational study conducted among adults declaring neurofibromatosis type 1 and participating in the ComPaRe Neurofibromatose cohort. Data is collected through secure online questionnaires, presenting the pre-established list of outcome domains along with two open questions regarding the pertinence of these domains and any potentially missing criteria. Additional complementary data from the general ComPaRe follow-up are also used.

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